FDA 批准首个含活性成分的药物用于治疗罕见严重性哮喘

美国 FDA 官网 6 月末 25 日报道，FDA 许可 GW 研究控股 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 制剂溶液用于两种罕见而致使之中风，即 Lennox-Gastaut 囊肿和 Dret 囊肿系统性头痛的治疗法，适用于 2 岁及以上年龄的病症。这是 FDA 许可的首个含有从之中提取纯化药剂所含的药剂。它也是 FDA 许可的首个用于 Dret 囊肿病症治疗法的药剂。CBD 是植物的一种所含。不过，CBD 不亦会引来四氢酚（THC）的之中毒或欣快感。THC（不是 CBD）是影响心理状态的主要所含。

「此次许可警醒人们，前推肥胖症转型计划案，适当分析之中含有的活性所含，可以导致最主要的治疗法药剂。而且，FDA 致力于这种审慎的学术研究和药剂开发，」FDA 负责人 Gottlieb Clark称。「检测药剂实用性与理论上的对应针灸试验及 FDA 恰当的药剂许可程序是将来源于的治疗法药剂带给病症的最合适形式。由于赞成此次许可的癌症充分且控制良好，因此处方者可以对药剂的均匀强度和一致的药剂释放有信心，它们赞成治疗法这些复杂和致使之中风囊肿所须的必要静脉注射。我们将独自赞成对衍生商品的潜在医疗用途进行恰当的学术研究，并与有意为病症提供安全、有效、低成本商品的开发人员合作关系。但与此同时，我们准备置之不理，因为我们认出非法销售含 CBD 的商品存在致使的、不予证实的医疗主张。销售不予许可的商品，不确定的静脉注射和亦会使病症无法获取必要的、算是的治疗法来治疗法致使甚至骇人的性疾病。」

Dret 囊肿是一种罕见的遗传性性疾病，该性疾病病症于出生后的第一年，有不时的发热系统性之中风（热性关节炎）。以后，不一定亦会有其它种类的之中风再次出现，最主要肌阵挛性头痛（不随意肌痉挛）。此外，之中风持续状态也有可能发生，这是一种潜在伤及生命的持续之中风活动，须要急救治疗法。罹患 Dret 囊肿的学童其语言及运动潜能往往转型较弱，并亦会经历活动过度及其它系统性困难。

Lennox-Gastaut 囊肿始于学童后期。该性疾病的特点是有多种形式的之中风。Lennox-Gastaut 囊肿病症在幼儿期开始有不时的之中风头痛，不一定在三至五岁之间发生。合共四分之三受影响的病症有强直性头痛，这导致肌肉无能为力地挤压。几乎所有罹患 Lennox-Gastaut 癫痫的学童都亦会再次出现努力学习问题和智力障碍。许多人的运动潜能，如坐和爬的潜能也推迟。大多数罹患 Lennox-Gastaut 癫痫的人其在生活之中之中的日常活动须要帮助。

FDA 药剂评价与研究之中心神经学商品业务主任 Dunn Clark称：「Dret 癫痫和 Lennox-Gastaut 癫痫病症难以控制的之中风对这些病症的生活质量产生了深远的影响。对 Lennox-Gastaut 病症来说，除了另一种最主要治疗法方案之外，这次前所未有地为 Dret 病症专为许可了一款药剂，这将为治疗法这种性疾病病症提供一个最主要且必要的强化。」

Epidiolex 的理论上基于 3 项随机、双盲、抗抑郁药对应针灸试验，有 516 名 Lennox-Gastaut 囊肿或 Dret 囊肿病症参与。Epidiolex 与其他药剂两兄弟服用，与抗抑郁药相比，其显示对减缓之中风头痛频次有效。

针灸试验之中，Epidiolex 治疗法病症发生的最少见阿司匹林是嗜睡、镇静和昏睡、肝酶消退、食欲下降、咳嗽、皮疹、眩晕、患病和无法控制、嗜睡、清醒障碍和清醒质量差及受到感染。

Epidiolex 必须随病症服药指南两兄弟发放，该指南描述了有关药剂应用于和风险的最主要信息。所有治疗法之中风的药剂都是如此，最致使的风险最主要自杀、自杀、情绪激动、属于自己或恶化的抑郁、攻击性和恐慌症。Epidiolex 也亦会引来肾脏细菌受到感染，不一定是所致的，但增加了罕见但非常致使细菌受到感染的有可能。非常致使的肾脏细菌受到感染亦会导致恶心、呕吐、腹痛、眩晕、厌食、黄疸和/或暗粪。

根据管制物质草案（CSA），CBD 目前是目录 I 的物质，因为它是植物的一种化学所含。为了赞成这次的港交所申请，该公司进行了非针灸和癌症，来作分析 CBD 的滥用有可能。FDA 颁赠了该药剂的港交所申请优先审评豁免，其用于 Dret 囊肿的港交所申请获取了三市审评豁免，其用于 Dret 囊肿和 Lennox-Gastaut 囊肿被颁赠了孤儿院药豁免。

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编辑： 冯志华